Визначення доказовості

Лікар, який використовує у своїй практичній роботі принципи доказової медицини, завжди зіставляє індивідуальні клінічні знання й власний досвід з доказами ефективності методів лікування і лікарських засобів, отриманими іншими клініцистами в системних дослідженнях, і сумлінно, точно й осмислено використовує кращі результати для вибору лікування конкретного хворого.

Методологічною основою доказової медицини є системні дослідження – науково обґрунтовані, добре організовані клінічні дослідження з визначенням кінцевих «точок» – одужання пацієнта, розвиток можливих ускладнень тощо.

Стандартом якості наукових досліджень по ефективності лікування є рандомізовані контрольовані клінічні випробування.

Усі рандомізовані клінічні дослідження базуються на сучасному рівні:

• клінічних уявлень з діагностики захворювань і фундаментальних досліджень з їхнього патогенезу;

• експериментальних досліджень з вивчення фармакологічних властивостей і механізмів дії препаратів.

Клінічні дослідження мають бути контрольованими, рандомізованими і, найчастіше, подвійними сліпими.

Контрольоване дослідження передбачає строгий підбір хворих відповідно до критеріїв включення / не включення відповідно до протоколу дослідження.

Рандомізоване дослідження (англ. random – випадково, навмання) – випадкове, тобто незалежний від бажання лікаря-дослідника і хворого поділ пацієнтів на експериментальну і контрольну групи. Мета рандомізації – уникнути селекції хворих і створити умови для порівняння ефекту лікарського препарату з плацебо або іншим лікарським препаратом.

Подвійний сліпий метод – дослідження, коли ні лікар, ні хворий не знають, який препарат приймає пацієнт. Простий (одиночний) сліпий метод – лише хворий не інформований про препарат. Лікар знає, які ліки приймає його пацієнт. Відкрите дослідження – і лікареві, і хворому відомо, яким препаратом здійснюється лікування.

Найбільш доказовими дослідженнями ефективності лікарських засобів є рандомізовані подвійні сліпі контрольовані дослідження. Ці масштабні, нерідко міжнародні, дослідження побудовані на певних жорстких принципах, послідовність яких відслідковується на протязі всього дослідження.

На етапі планування дослідження:

• формулюються чіткі наукові запитання, наприклад: а) Чи відрізняється ефективність методу лікування, що вивчається, від плацебо (плацебо-контрольовані дослідження)? б) Чи відрізняється ефективність методу лікування, що вивчається від раніше існуючого (порівняльні дослідження)? в) Наскільки безпечний метод діагностики або лікування? г) Наскільки метод діагностики ефективний і точний у визначенні ознаки, що вивчається?

• чітко прописується план майбутнього дослідження. «Золотий стандарт» для дослідження нового методу лікування, без чого в розвинених країнах (США та Західної Європи) ні один препарат не потрапляє на ринок, є подвійне сліпе плацебо-контрольоване клінічне дослідження. Хороший план дозволяє отримати результати, котрі можуть трактуватися тільки в одному напрямі, без «розходжень», тобто трактування результатів не залежить від переваг (або користі) дослідження.

• дослідники отримують згоду комітету з етики. Суть цього полягає в тому, щоб наукові дослідження ні в якому разі не порушували інтереси людей, які в них приймають участь. Пацієнти не повинні бути залишені без найбільш ефективних із відомих засобів. Засіб, що випробовується не повинен бути токсичним, канцерогенним, викликати небажані реакції та ефекти, котрі погіршують здоров’я пацієнта і т.д.

Після того, як дослідження сплановано і ухвалено, починається його безпосереднє проведення. В проведенні таких досліджень, як правило, беруть участь десятки медичних центрів з різних країн, діяльність яких чітко контролюється незалежними комісіями. Порушення правил, встановлених на етапі планування, може сильно дискредитувати лікувальний заклад, тому працівники закладу дотримуються цих правил. Кількість пацієнтів, що беруть участь у дослідженні, може становити від декількох десятків до мільйона. Отримані результати піддаються ретельній статистичній обробці та аналізу, що дозволяє виявити та оцінити достовірність отриманих розбіжностей.

Висновки та рекомендації для лікарів та пацієнтів, а також впровадження в стандарти надання медичної допомоги відбуваються лише на основі достовірних і перевірених результатів дослідження. Стандарти надання медичної допомоги створюються погоджувальними комісіями та комітетами експертів на основі цих достовірних досліджень.

Таким чином, сучасні дослідження найвищого рівня доказовості здатні продукувати надійні факти, котрі вкладаються в основу клінічної практики. Вони створюють фундамент доказової медицини, котра на відміну від емпіричної, дозволяє здійснювати діагностику та лікування з найвищою ефективністю та безпечністю і найменшими витратами.